Петиция oтносно включване на лекарствения препарат Патисиран /Patisiran/ в позитивния лекарствен списък – единствената надежда за болните с ФАМИЛНА АМИЛОИДНА ПОЛИНЕВРОПАТИЯ
*The English version of the petition is below the text in Bulgarian language*
До Президента на Република България
Г-н Румен Радев
До министър- председателя на Република България
Г-н Бойко Борисов
До министъра на здравеопазването
Г-н Кирил Ананиев
До председателя на Народно Събрание на Република България
Г-жа Цвета Караянчева
До председателя на Комисията по здравеопазване
Г-жа Даниела Дариткова
До омбудсмана на Република България
Г-жа Диана Ковачева
П Е Т И Ц И Я
Относно включване на лекарствения препарат Патисиран /Patisiran/ в позитивния лекарствен списък – единствената надежда за болните с ФАМИЛНА АМИЛОИДНА ПОЛИНЕВРОПАТИЯ
УВАЖАЕМИ ДАМИ И ГОСПОДА,
Ние сме засегнатите българските граждани от рядкото заболяване наследствена транстиретинова амилоидоза (hATTR amyloidosis), известна още като Фамилна амилоидна полиневропатия (ТТР-ФАП) – БАВНИЯТ СЕМЕЕН УБИЕЦ.
Настоящата петиция е с основна цел медикаментът Патисиран /Patisiran/ да бъде включен в Позитивния лекарствен списък, което ще даде шанс за живот на болните във втора фаза на заболяването. Единственото лекарство, което може да спести на болните нечовешките мъки и страдания на коварната болест.
Информация за заболяването:
Заболяването се характеризира с регионална и географска обусловеност като в България основният ендемичен район е югозападната част – Кюстендилска и Благоевградска област, но на практика болни има на територията на цялата страна.
До момента екипът на проф. Ивайло Търнев от Клиниката по нервни болести при УМБАЛ „Александровска“ е регистрирал 182 пациенти от 100 семейства в цяла България, като само 67 от тях са в лечимия първи стадий на заболяването. Други 110 асимптомни носители на мутациите, причиняващи болестта, са системно проследявани в клиниката с цел най-ранна диагностика и най-ранно започване на лечение.
Лечението на отделни симптоми при част от пациентите към момента се осъществява с препарата Tafamidis, но същият е неподходящ за втората фаза, в която се намират голям процент от регистрираните болни.
Единственото признато в света лекарство за лечение на втори стадий от заболяването е препаратът Патисиран /Patisiran/. Медикаментът e одобрен от Федералната агенцията по лекарствата на САЩ на 11.08.2018 г., а на 30.08.2018г. е получено и разрешението за употребата на препарата в Европа. Медикаментът е одобрен от лекарствените регулаторни органи и в Япония.
Проблемът:
Последната надежда за лечение с Патисиран и подобряване качеството на живот на десетки български граждани от началото на 2020 г. беше отнета заради връщането на дискриминационното изискване в чл. 29 от НУПРРРЦЛП, че за да се реимбурсира единственото лекарство за лечението ни, същото следва да се реимбурсира и в 5 /пет/ други държави, измежду произволно избран списък от 17 държави от ЕС. При това в част от тези 17 държави няма болни с нашето заболяване, в други - болните са единици и е възможно лечението им в други страни от ЕС, а за българските болни, които са 60% от всички болни в Европа, се изисква препаратът за лечението им да се реимбурсира в страни, в които няма такива регистрирани болни.
Така реимбурсирането и включването на Patisiran в Позитивния лекарствен списък става невъзможно и всички ние сме обречени на липса на адекватно лечение в България.
Неприлагането на препоръчителната от специалистите терапия ще доведе несъмнено до прогресиране на заболяването и краткосрочен летален изход. Прогресивният характер на заболяването предполага до няколко месеца десетки пациенти, които се лекуват с Tafamidis и са в първи стадий на болестта да преминат във втори стадий, за който понастоящем в България лечение няма и също да бъдат обречени на мъчителна смърт.
Настоятелно молим за незабавни промени в нормативната уредба за включване на препаратът Patisiran в позитивния лекарствен списък.
При настоящата ситуация всички НИЕ сме обречени на сигурна мъчителна гибел!
ДО ПРИЯТЕЛИТЕ И ВСИЧКИ БЪЛГАРСКИ ГРАЖДАНИ:
Нека всички, които ни подкрепят, го покажат с имената си в тази петиция и ни помогнат да се преборим с отговорните институции.
Нека да има перспектива за облекчаване на страданията на болните с ФАП!
Нека да има шанс за адекватно лечение и живот на болните с ФАП!
****ENGLISH VERSION****
To the President of the Republic of Bulgaria
Mr. Rumen Radev
To the Prime Minister of the Republic of Bulgaria
Mr. Boyko Borisov
To the Minister of Health
Mr. Kiril Ananiev
To the President of the National Assembly of the Republic of Bulgaria
Mrs. Tsveta Karayancheva
To the Chair of the Healthcare Committee at the Bulgarian National Assembly
Dr. Daniela Daritkova
To the Ombudsman of the Republic of Bulgaria
Mrs. Diana Kovacheva
PETITION
On the inclusion of the drug Patisiran in the Positive Drug List - the only hope for patients with Hereditary ATTR (hATTR) amyloidosis.
LADIES AND GENTLEMEN,
We are the Bulgarian citizens affected by the rare disease hereditary ATTR amyloidosis, also known as Familial amyloid polyneuropathy (TTR-FAP) - the SLOW FAMILY KILLER.
The purpose of this petition is to include the medication Patisiran in the Positive Drug List, which will give the patients in the second phase of the disease a chance to live. It is the only cure that can spare the patients the excruciating pain and suffering of this insidious disease.
Disease information:
The disease is characteristic for certain regions and geography, with the main endemic region in Bulgaria being the southwestern part - Kyustendil and Blagoevgrad districts, but in fact patients are distributed nationwide.
So far, the team of Prof. Ivaylo Tarnev from the Clinic of Neurology at the University Hospital "Alexandrovska" has registered 182 patients from 100 families countrywide, only 67 of them in the primary stage of the disease, which can be treated. Another 110 asymptomatic carriers of the disease-causing mutations have been systematically monitored in the clinic, aiming to provide the earliest possible diagnosis and treatment.
Tafamidis is currently being used for treatment of some symptoms in part of the patients, but this drug is unsuitable for the second phase of the disease, which is prevalent in a large percentage of the registered patients.
The only drug, approved for the treatment of the second stage of the disease worldwide, is the drug Patisiran. The drug was approved by FDA on 11.08.2018 and on 30.08.2018 marketing authorization was granted in Europe. The drug has been approved by drug regulatory authorities in Japan as well.
The Problem:
The last hope for treatment with Patisiran and improvement of the quality of life for dozens of Bulgarian citizens has been taken from us since the beginning of 2020, with the reintroduction of the discriminatory requirement of Art. 29 of The Regulation on the Terms, Rules and Procedure for Regulation and Registration of the Prices of Medicinal Products, which states that the single drug for our treatment could be reimbursed only under the condition that the same drug is reimbursed in 5 /five/ other countries, from a randomly selected list of 17 EU countries. More important, in some of these 17 countries there are no patients with our disease, while in other countries patients are a few, they can be treated elsewhere in EU, and for Bulgarian patients, who are 60% of all patients in Europe, the drug for their treatment has to be reimbursed in countries, where there are no registered patients.
Thus, reimbursement and inclusion of Patisiran in the Positive Drug List becomes impossible and we are all doomed to lack of adequate treatment in Bulgaria. Failure to administer the therapy recommended by specialists will undoubtedly lead to disease progression and short-term lethal outcome.
The progressive nature of the disease implicates that in several months, dozens of patients who are treated with Tafamidis and are in the first stage of the disease, would move to the second stage, for which no treatment is available in Bulgaria at present and those patients would be condemned to painful death.
We urge immediate changes to the legislation in order to include Patisiran in the positive drug list. In the current situation, WE are all doomed to death!
TO FRIENDS AND ALL BULGARIAN CITIZENS:
Let all those who support us sign this petition and help us overcome the institutions, who are responsible.
Let there be a perspective to alleviate the suffering of patients with FAP!
Let there be a chance for adequate treatment and life for patients with FAP!
ФАП България Свържете се с автора на петицията